“入院至今，我亲眼看着一个又一个孩子出舱、出院。他们回到病房时，我就站在那观察他们恢复得怎么样。”患者小娜（化名）的母亲坦言，小娜在两个月大时确诊β—地中海贫血（以下简称“地贫”），是宁夏首例地贫确诊患者，多年来她带着孩子辗转西安等地输血，心里有一种深深的自责。
“得知孩子能‘脱贫’，我们的家庭重生了。”小娜的母亲说，在广州市第一人民医院南沙医院（以下简称“南沙医院”），待小娜各项指标达标后，便可进舱接受治疗。
得益于国家支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革，放宽了医药和医疗器械市场准入限制，今年6月以来，南沙医院已为13名地贫患者完成造血干细胞输注。11人成功植入干细胞并顺利出舱，其中6人康复出院，血红蛋白水平恢复正常，实现“一次治疗、终身治愈”，突破“不治”困境。这些案例就像灯塔，为跨山越海前来求医的家庭照亮了前路。
“这么多年，终于不用再输血了”
南沙医院病房内外，准备出院的患者传递着希望，刚出舱的家庭难掩激动，即将进舱的家属满怀期待。
“我的孩子马上就要出院了，‘脱贫’了！”“这么多年，终于不用再输血了！”小阳（化名）父亲的话里不仅有兴奋，更带着地贫家庭挣脱疾病枷锁后长舒一口气的喜悦。
13年前，年仅1岁的小阳在四川被确诊为地贫，从此踏上了每月两次的输血之路。“一方面，长期四处奔波找血源、协调医院安排输血不易；另一方面，血输多了孩子体内会产生抗体，之前还专门做了一次换血手术。”小阳父亲回忆道。
地贫是一种遗传性溶血性疾病，重型患者需终身依赖输血维持生命，但长期输血会导致体内铁过载，进而引发肝脏肿大、心肌纤维化等致命并发症。基因治疗技术采用自体移植方式，通过采集患者自身造血干细胞，在体外进行基因修饰后回输，帮助患者重建正常造血功能。
“相当于给患者‘换’一套健康的造血‘种子’，因是自身细胞，所以不会产生排异反应。”南沙医院血液内科主任张玉平解释，自体移植就是把患者原来不好的干细胞骨髓清除后，把制备好的干细胞输进去，其过程比用健康人干细胞的异基因移植简单很多，无需进行长期抗排异治疗。
今年3月以来，南沙医院接受上千名患者的咨询，并为首批符合条件患者安排临床治疗。截至目前，13例患者接受了基因治疗，6例患者顺利出院，5人即将达到出院标准，剩余2人处于造血功能重建阶段，恢复进程稳步推进。
“刚开始，我只是希望能帮孩子维持生命，没想到还能让孩子彻底‘脱贫’。”今年6月，小娜的母亲在病友群里听说南沙医院能治疗地贫，便马上赶过来。
在南沙医院，像这样怀揣希望而来的家庭还有很多，而细胞与基因治疗技术的突破，也让越来越多患者实现“脱贫”。
放宽医疗准入让患者不再等
“舱内虽然辛苦，但出舱后太激动了！等我以后长高了，要去健身。”来自重庆的小毅（化名）今年16岁，患病时他不能剧烈运动，告别了体育爱好，出舱后的他计划先养好身体，将来要继续打篮球。
作为第10例出舱患者，小毅的新生印证着一项突破性医疗技术的成效。南沙医院能在两个月开展13例地贫基因治疗，得益于“医疗硬件+政策软件”的双重保障。
2023年底，相关政策明确支持广州南沙放宽医疗医药准入，允许细胞基因治疗企业经备案后，依托具备资质的医疗机构开展临床应用。南沙医院作为政策落地的核心执行单位，联合优质生物医药企业，搭建起“企业研发+医院临床”协同平台，让前沿技术得以从实验室走向患者。
“依托《关于支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革的意见》及国家放宽医疗准入的政策支持，南沙积极探索开展细胞与基因治疗临床应用。”南沙医院院长戴奇山介绍，以往这类技术从临床试验到临床应用需经历10年，放宽医疗准入大幅缩短患者等待时间。
目前，南沙医院拥有省内规模领先的移植病房，由血液科、儿科、影像科等，以及护理团队组成的多学科专班，可同步推进干细胞采集、基因改造及临床照护。
张玉平透露，经过这些案例实践，该院将进一步完善技术方案与并发症应对机制，扩大基因治疗适用范围。不仅要突破30岁的年龄限制，还将尝试为铁沉积清除难以达到要求、有传染病史甚至异基因造血干细胞移植失败的患者开展基因治疗；在区域范围上，也将逐步扩展至中国香港及东南亚地区，让更多地贫患者受益。
统筹：宋芾
撰文：梁诗婷 黄少宏
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